智通財經APP獲悉，2月19日，百濟神州(06160)對外宣布，公司主力產品百悅澤?（澤布替尼）已經取得瑞士藥品監督管理局的上市批準。目前，百悅澤?已在44個市場獲批，覆蓋美國、中國、歐盟、澳大利亞等多個國家和地區。

北京時間2022年2月19日，百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）宣布，公司自主研發的BTK抑制劑百悅澤?（澤布替尼）已經取得瑞士藥品監督管理局的批準，用于治療既往接受過至少一種治療的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人，或作為不適合化學免疫治療WM患者的一線治療方案。此前百悅澤?已被授予“孤兒藥”資格認定。

百悅澤?于2019年11月在美國取得全球首次批準，實現中國抗癌新藥出海“零的突破”，隨后其陸續在中國、加拿大、澳大利亞、俄羅斯、歐盟等多個國家和地區獲批上市，目前其商業化足跡已遍布全球44個市場。此外，其在全球范圍內仍有40多項藥政申報正在審評中。

百濟神州瑞士總經理Reto Kessler表示：“此次百悅澤?的獲批對于瑞士的WM患者有著重要意義，也是百濟神州在歐洲版圖拓展中邁出的重要一步。我們的團隊正在與衛生部門及醫務工作者開展緊密的協作，以確保盡早將百悅澤?帶給有需要的患者。”

此次百悅澤?在瑞士的獲批是基于一項全球性3期試驗ASPEN研究的數據，這是一項隨機、開放標簽、多中心的3期臨床試驗（NCT03053440），旨在評估百悅澤?對比伊布替尼，用于治療攜帶MYD88突變（MYD88MUT）的復發/難治性（R/R）或初治（TN）WM患者的效果。在ASPEN試驗中，百悅澤?相比伊布替尼，展示出了數值更高的非常好的部分緩解（VGPR）率和安全性特性，盡管該試驗在與深度緩解（VGPR或更佳）相關的統計學優效性上未能達到主要終點。經獨立審查委員會（IRC）基于修訂版第六屆華氏巨球蛋白血癥國際工作組（IWWM）緩解標準評估， 在總體意向性治療（ITT）人群中，百悅澤?組取得的完全緩解率（CR）與VGPR率的總和為29%（95% CI：20，40），而伊布替尼組則為19%（95% CI：12，30）。

在ASPEN試驗中，共有101例WM患者隨機分配接受百悅澤?治療，其中4%的患者因不良事件終止治療，包括心臟肥大、中性粒細胞減少癥、漿細胞骨髓瘤和硬膜下出血。14%的患者由于不良事件降低用藥劑量，這些不良事件中最常見的是中性粒細胞減少癥（3.0%）和腹瀉（2.0%）。

百悅澤?的推薦劑量為160 mg每日兩次，或320 mg每日一次，空腹或餐后口服均可?？筛鶕涣挤磻{整劑量，存在重度肝損害和正服用與百悅澤?存在潛在藥物相互作用的藥物的患者，可降低劑量。

關于華氏巨球蛋白血癥

華氏巨球蛋白血癥（WM）是一種相對惰性且罕見的B細胞惡性腫瘤，表現為分泌單克隆免疫球蛋白M（IgM）的淋巴漿細胞侵犯骨髓。WM約占所有非霍奇金淋巴瘤的1%，通常在診斷后進展緩慢。[i]該疾病通常發于老年人群，主要見于骨髓，盡管淋巴結和脾臟也可能受累。[ii]在整個歐洲，WM的估計發病率約為每100萬男性中有7例，每100萬女性中有4例。[iii]

關于百悅澤?

百悅澤?（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤?的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤?能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

百悅澤?開展了廣泛的臨床開發項目，其在28個市場先后開展了35項臨床試驗，共入組3900多例受試者。迄今為止，百悅澤?已在包括美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞和瑞士等40多個國家和地區獲得20多項批準。目前，百悅澤?在全球范圍內還有40多項藥政申報正在審評中。

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