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格隆匯1月17日丨舒泰神(300204)(300204.SZ)公布，公司及全資子公司北京諾維康醫藥科技有限公司(簡稱“諾維康”)于2022年09月收到了國家藥品監督管理局簽發的注射用STSP-0601新增適應癥的《藥物臨床試驗批準通知書》，同意該品開展“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”的臨床試驗。近日，注射用STSP-0601新增適應癥在國內醫院完成了針對不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療適應癥II期臨床試驗的首例受試者給藥。

血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A和血友病B，前者表現為凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏，后者表現為凝血因子IX(FIX)缺乏，均由相應的凝血因子基因突變引起。循環血中FVIII或FIX缺乏或功能異常，會導致活化形式的凝血因子X(FXa)生成障礙、凝血酶生成不足，從而影響正常的血液凝固、引起出血。血友病的臨床特征表現為出血傾向，主要為關節、肌肉和深部組織出血等。若反復出血，不及時治療可導致關節畸形和(或)假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。

注射用STSP-0601是國家1類治療用生物制品，2019年07月31日，國家藥品監督管理局批準注射用STSP-0601開展臨床試驗，適應癥為“伴有抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”，已于2021年08月完成伴抑制物患者的I期臨床試驗(登記號：CTR20191930)，安全性和耐受性良好；2021年09月，啟動了注射用STSP-0601Ib/II期臨床試驗(登記號：CTR20211762)，目前正處于II期臨床試驗階段；2022年09月，被納入突破性治療品種名單。

2022年09月，國家藥品監督管理局批準注射用STSP-0601新增適應癥開展臨床試驗，新增適應癥為“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”；2023年01月，完成II期臨床試驗的首例受試者給藥，目前處于II期臨床試驗階段。

在已有的非臨床和治療伴有抑制物血友病患者的臨床試驗安全性和有效性數據的基礎上，新增適應癥“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”可以拓展注射用STSP-0601臨床研究的目標人群。

該品種研制成功有望為不伴抑制物的血友病患者提供安全有效、快速止血且經濟可接受的治療藥物，從而大幅提高血友病患者接受治療的比例，減輕患者負擔，創造社會效益。

關鍵詞： 期臨床試驗 臨床試驗 凝血因子 國家藥品監督管理局