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格隆匯1月31日丨君實(shí)生物(688180.SH)公布，近日，公司與控股子公司無錫潤民醫(yī)藥科技有限公司(簡稱“無錫潤民”)收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《受理通知書》，JS401注射液(項(xiàng)目代號“JS401”)的臨床試驗(yàn)申請獲得受理。公司與潤佳(上海)醫(yī)藥技術(shù)有限公司(簡稱“潤佳上海”)分別擁有無錫潤民50%的股權(quán)比例。

JS401是公司與合作伙伴潤佳上海共同研發(fā)的一種靶向血管生成素樣蛋白3(以下簡稱“ANGPTL3”)信使RNA(以下簡稱“mRNA”)的小干擾RNA(以下簡稱“siRNA”)藥物，擬主要用于高脂血癥等治療。ANGPTL3是由肝臟表達(dá)的血管生成素樣蛋白家族的成員，通過抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和內(nèi)皮脂肪酶(EL)發(fā)揮調(diào)節(jié)脂質(zhì)代謝的作用。ANGPTL3功能喪失或抑制可顯著降低甘油三酯及其他致動(dòng)脈粥樣硬化性脂蛋白的水平。JS401經(jīng)N-乙酰半乳糖胺(GalNac)被遞送至肝細(xì)胞內(nèi)，在肝細(xì)胞內(nèi)特異性降解ANGPTL3mRNA，并持續(xù)性抑制ANGPTL3蛋白的表達(dá)，從而發(fā)揮其降脂(甘油三酯及膽固醇)的作用。

截至公告披露日，全球僅有一款靶向ANGPTL3的單克隆抗體類藥物Evkeeza?(Evinacumab-dgnb，再生元制藥公司產(chǎn)品)獲批上市，用于12歲及以上兒童或成人純合子型家族性高膽固醇血癥(HoFH)患者的治療，全球尚無同類靶點(diǎn)siRNA類藥物獲批上市。

關(guān)鍵詞： 以下簡稱 臨床試驗(yàn) 血管生成素 有限公司