近日，ASCO(美國臨床腫瘤學會)年會會議摘要披露了天津腫瘤醫院針對中國原創新藥ACT001開展的臨床試驗的結果。本次報道是基于一項1b/2a期研究的來自45名腦轉移癌癥患者的安全性和有效性數據。該數據顯示，ACT001聯合全腦放療治療實體瘤癌癥腦轉移，放療減毒增敏效果明顯：顱內放療有效率是對照組的2.8倍;嚴重副作用發生率和安慰劑組比降低67%。ACT001可以改善全腦放療引起的不良事件并降低腫瘤顱內轉移的病灶負擔，接下來將擴展病例并在更多病例中進行評估驗證。

該研究的入組人群包括小細胞肺癌、非小細胞肺癌和其他癌癥且合并超過三個腦轉移病灶(小細胞肺癌沒有限制)的患者，隨機分配到安慰劑組(隊列C)、ACT001 200mg(隊列A)和400mg，bid(隊列B)3個隊列。根據免疫治療反應評估標準(iRANO)，隊列C中7名患者中有3名(42.9%)、隊列A中13名患者中有11名(84.6%)和隊列B中10名患者中有9名(90.0%)表現出顱內病變的部分緩解，而根據神經腫瘤學腦轉移緩解評估標準(RANO-BM)，9名中有3名(33.3%， C隊列)、13名患者中有11名(84.6%，A隊列)和11名患者中有10名(90.9%，B隊列)分別達到了部分緩解。

據介紹，本次試驗結果的發布，是繼2021年ASCO和美國神經腫瘤學會(SNO)會議后的又一次重要發布。ACT001是南開大學化學院陳悅教授研發、尚德藥緣轉化的中國原創新藥，是一種新型免疫和組織微環境調節劑，能夠穿過血腦屏障。2017年ACT001獲得針對膠質母細胞瘤的美國孤兒藥資格，2018年獲得歐盟孤兒藥資格，2021年，針對兒童彌漫性腦干膠質瘤的適應癥取得了FDA兒童罕見病資格(RPDD)的認定，成為我國自主研發獲批RPDD的首個品種。

到目前為止，ACT001在全球已獲得了腦轉移、腦膠質瘤、肺纖維化和復發視神經脊髓炎(NMOSD) 等適應癥的十多項臨床試驗批件或許可，大部分為2期或1b/2a期臨床，以及更晚期臨床，試驗結果也將會陸續報道。

關鍵詞： 中國原創 試驗結果 臨床試驗 免疫治療 天津腫瘤醫院