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隨著深度學習等技術進步，人工智能在新藥研發中扮演著越發重要的角色。近日，中國學者參與的國際研究團隊利用人工智能發現了“漸凍癥”的潛在治療靶點，為該疾病的治療提供了新思路。

“漸凍癥”醫學名稱為肌萎縮側索硬化癥，是一種神經退行性疾病，會影響大腦和脊髓中的運動神經元，造成運動神經元死亡，令大腦無法控制肌肉運動。主要臨床表現是肌肉逐漸萎縮無力，患者最后會因呼吸衰竭而死亡。目前“漸凍癥”的治療原則以減輕癥狀為主，已獲批用于治療“漸凍癥”的藥物幾乎不能逆轉患者的任何神經退行性癥狀。

在人工智能藥物研發公司英矽智能、美國約翰斯·霍普金斯大學醫學院、哈佛大學附屬馬薩諸塞綜合醫院、中國清華大學等機構合作的研究中，研究人員利用名為“PandaOmics”的人工智能生物靶點發現平臺分析了來自多個公共數據集的大量中樞神經系統樣本轉錄組數據，以及大量“漸凍癥”患者運動神經元樣本的轉錄組和蛋白組數據。

人工智能通過分析這些與“漸凍癥”疾病進展有關的大數據，從中確定了17個高置信度靶點和11個全新治療靶點。研究人員隨后在模擬“漸凍癥”患者情況的果蠅模型中進行驗證，證實在上述28個靶點中，有18個靶點可減緩神經退行性癥狀。

相關論文已于近日發表在國際期刊《衰老神經科學前沿》雜志上。論文作者之一、清華大學藥學院教授魯白接受新華社記者采訪時表示：“從由人工智能驅動在海量數據集中發現靶點，到在小鼠、果蠅等多個模型系統中進行生物驗證，再到通過研究者發起的試驗進行快速臨床測試，這代表了一種新趨勢，有望大大降低藥物開發的成本和時間。更重要的是成功率的提升，特別是針對神經退行性疾病而言。”

關鍵詞： 人工智能 運動神經元 研究人員 清華大學 神經退行性疾病