療效確切 患者可及
細胞治療產品商業(yè)化的關鍵點是什么?在論壇上，星奕昂生物科技有限公司創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王立群博士指出，療效確切，醫(yī)保可支付是最重要的兩點。
(資料圖)
CAR-T細胞免疫療法，是迄今為止癌癥治療領域最先進的療法之一，也是數以萬計原本生命陷入絕境的癌癥患者的最后的希望。CAR-T藥物療效顯著，但是由于制備問題藥品價格昂貴，藥品可及性不高。
和普通的藥品不同，CAR-T療法是“私人訂制”的治療方式，它需要從患者體內分離免疫細胞，對免疫細胞進行“加工”，然后回輸到患者體內，這種療法只能“一對一”，不具備通用性。 每一劑CAR-T藥物都要過藥物檢測關，生產成本、審批成本迭加使得藥品價格高企不下。
目前我國國內上市的CAR-T藥物價格約為100萬元，2022年我國傳奇生物的CAR-T在美國上市，價格同樣在100萬元左右。但是美國商業(yè)保險較為發(fā)達，所以在這款在美國上市的CAR-T銷售較好。資料顯示，傳奇生物的這款藥品2022年銷售超過1億美元，今年一季度銷售收入已達7200萬美元。“在美國，醫(yī)療支付體系多元，利于創(chuàng)新藥商業(yè)化，”王立群博士認為，高昂的價格令國內普通患者難以承受。他建議我國可以開發(fā)商業(yè)保險支付，同時，也要研發(fā)下一代新技術、降低藥品研發(fā)生產成本。
北京藝妙神州創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官何霆表示，”從技術發(fā)展的角度來看，一兩年內，CAR-T藥物的價格一定會降低，而且會遠遠低于現在海外的成本。從醫(yī)療支付能力的發(fā)展來看，近幾年我國的醫(yī)療支付能力已經有了很大的提高，醫(yī)保開始更主動地和創(chuàng)新藥品談判，一些新藥藥物也進入了醫(yī)保，商保也在逐漸開發(fā)中。“何霆說，”在技術迭代與商業(yè)保險支付能力提升的加持下，我相信我國的細胞治療藥物將快速發(fā)展。“
未來細胞治療的方向
CAR-T細胞療法在血液瘤領域取得了巨大成功，全球已經有多款CAR-T獲批上市，適應癥均為血液瘤，多款產品的完全緩解率顯著延長了患者的生存期。與會專家認為，目前CAR-T的研究與治療大多集中在血液瘤方面，實體瘤患者是血液瘤患者的9倍，更多的實體瘤患者亟需得到積極的治療，未來的細胞治療研發(fā)應向實體瘤邁進。
華夏英泰聯合創(chuàng)始人趙學強認為，實體瘤CAR-T治療難度顯著高于血液瘤，需要對CAR-T細胞進行改造優(yōu)化以提升療效，要研發(fā)新一代技術，改造T細胞，選擇適合的靶點。 記者了解到，目前我國已有一些創(chuàng)新藥企在研發(fā)實體瘤的細胞藥物，比如沙礫生物、鑫灣生物等，但他們尚處于早期研發(fā)階段，目前沒有藥品上市。國內也沒有類似的產品獲批，尚處于探索階段。
博生吉醫(yī)藥科技有限公司創(chuàng)始人楊林認為，未來十年，細胞治療有望轉移到一線治療，同時在實體腫瘤方面，應該會有突破。適應癥一定會大幅度拓展，”我個人堅定的相信，人類未來很多的疾病類型應該會通過細胞治療來解決。”
何霆認為，目前國際上細胞治療有很多新方向。對于國內細胞治療來講，不應該只關注在已有的異構的自體CAR-T細胞上，應該用更多的技術手段，包括基因編輯，RNP非病毒載體的基因改造方式等。也就是說，要注重技術創(chuàng)新，不要看到只看到目前這一代的技術，還要放眼看下一代的技術。
“我相信細胞和基因治療是全球范圍內重大疾病治療最大的希望，中國未來可能成為世界上產業(yè)化領域做得最好的地方。前提是我們的技術要創(chuàng)新，臨床研究的思路也要創(chuàng)新，監(jiān)管也要創(chuàng)新，方方面面的創(chuàng)新真正都到位了，我們就能走到世界的最前面。”何霆說。
這個賽道沒有資本寒冬
近兩年，醫(yī)療領域融資不易，很多人高喊“資本寒冬”到來了。然而，和很多人體會到的“資本寒冬”不同，細胞治療領域的投資依舊火熱，一些投資人對細胞治療充滿期待。
據Frost&Sullivan預測，到2024年，中國CAR-T細胞療法市場規(guī)模將增長至53億元，并進一步增長至2030年的人民幣289億元，2022年至2030年的復合年增長率為45.0%。留給CAR-T市場規(guī)模想象空間巨大。
高瓴創(chuàng)投投資了很多細胞治療相關的企業(yè)，僅金斯瑞公司，高瓴就投資了10億美元，也誕生了我國首個出海的CAR-T藥物。而列數高瓴創(chuàng)投近年來在醫(yī)療領域的投資，幾乎也全部都是圍繞著生物科技前沿領域，主要包括AI制藥、實驗室自動化、核酸藥物等。從公開數據來看，2022年以來高瓴創(chuàng)投生物醫(yī)藥項目投資數量共25個，A輪及以前的早期投資事件占比明顯提升，數量達16起。
高瓴創(chuàng)投執(zhí)行董常楠楠認為，細胞治療行業(yè)里面已誕生產生了很多傳奇。CAR-T領域里面，目前實體瘤領域已經有一些突破，神經退行性疾病、胰島素等方向都有突破性進展。
“目前資本市場比較謹慎，很多人都說現在是資本寒冬。我認為整個資本寒冬有望很快就能結束。資源有限，無非就是優(yōu)選哪些可以發(fā)展更好，回報更大。”常楠楠表示，“我相信投資人很關注細胞治療領域。從國家的政策來看，我國從2015年開始，行業(yè)監(jiān)管、人才和資本的投入都有顯著提升。現在不少投資人對更底層的技術創(chuàng)新開始關注，甚至主動找這方面的一些新項目。在這個過程當中高瓴也支持了不少初創(chuàng)團隊。”
常楠楠表示，“關鍵是要拿出好的產品來。要么臨床數據有足夠扎實、嚴謹的數據說服投資人，要么就是臨床前景的設計能有足夠的差異化，讓大家覺得你真的能解決行業(yè)的痛點。”
關鍵詞：
營業(yè)執(zhí)照公示信息